В РФ начали клинические испытания генного препарата от болезни Дюшенна

03.02.2025

Компания «Генериум» совместно с университетом «Сириус» вышли на клинические испытания препарата от редкого генетического заболевания - мышечной дистрофии Дюшенна, которой подвержены дети. Об этом сообщил журналистам член-корреспондент РАН, вице-президент по внедрению новых медицинских технологий АО «Генериум» Дмитрий Кудлай.

«С «Сириусом» интереснейшая разработка у «Генериума» есть по болезни Дюшена. Это проект персонализированной медицины, здесь технолог становится врачом. <...> Он на стадии клинических исследований, это генная терапия. Это наша оригинальная разработка», - сказал он в кулуарах школы синтетической биологии и промышленной фармации Новосибирского государственного университета.

Миодистрофия Дюшенна - редкое генетическое заболевание, при котором происходит необратимое разрушение мышечных клеток. В большинстве случаев оно поражает мальчиков и очень редко девочек. Основное проявление - слабость мышц, затруднения при движениях с детского возраста, которые прогрессируют с течением времени. Сейчас вылечить болезнь нельзя, можно только замедлить ее развитие.

Ранее в образовательном центре «Сириус» сообщали о начале разработки. Там отмечали, что генная терапия является высокоэффективным подходом для лечения тяжелых заболеваний, связанных с нарушением функции определенных генов. Научный сотрудник лаборатории генной терапии АО «Генериум» Дарья Бутенко сообщала, что больным, у которых нарушена структура гена, с помощью вируса доставляется здоровая копия гена.
АО «Генериум» - российская инновационная биотехнологическая компания, объединяющая научно-исследовательский институт мирового уровня, центр управления доклиническими и клиническими исследованиями и высокотехнологичное производство.